“AI制药”是风口还是泡沫？

       全球医疗健康行业正刮起最强AI风暴。

      当地时间3月18日，备受全球瞩目的顶级AI盛会——英伟达2024年GPU技术大会（NVIDIA GTC 2024）正式拉开了序幕。数据显示，今年的大会与医疗保健和生命科学相关的会议高达90场，数量在具体行业分布中位居首位。这一数据充分展示了英伟达CEO黄仁勋对“AI+生命健康”领域的坚定信心。

     在2024年世界政府峰会上，黄仁勋明确表示：“计算机科学的时代已经落幕，生命科学才是未来的主角。”他强调，如果有机会重来，他会毫不犹豫地选择生物学，尤其是与人类息息相关的生物学。他预见到，生命科学工程化的学科即将崛起，它将不仅仅是一个纯粹的科学领域，更成为一个庞大的工程领域。

    黄仁勋认为，数字生物学和生成人工智能正在助力药物发现、手术、医学成像和可穿戴设备等领域重塑辉煌。据英伟达官网显示，“NVIDIA 初创加速计划”已成功培育了1800余家医疗健康初创公司。特别值得一提的是，近两年英伟达在AI制药赛道的投资布局异常疯狂。近期，它又投资了一家计算药物发现初创公司 Relation Therapeutics。仅2023年（截至11月）英伟达就已投资了9家AI制药公司。此外，英伟达还与包括罗氏、阿斯利康、安进等在内的多家跨国药企展开了AI制药合作。

    因此，英伟达被誉为人工智能的“卖铲人”，一跃成为全球AI制药公司的最大金主。在2万亿美元市值的巨无霸加持下，黄仁勋一句“AI+医药”或成“下一个黄金赛道”，这无疑为全球AI制药行业注入了巨大的发展动力。

    对此，一位券商医药行业分析师在接受21世纪经济报道采访时表示，传统的药物研发主要包括药物发现、临床前研究、临床试验和上市销售环节。随着药物研发数据的快速积累、数字化转型，以及人工智能技术的飞速发展，AI在新药发现环节的应用日益广泛，其优势也愈发显著。数据、算法、算力三方面的发展，使得AI大规模进入药品研发领域成为可能。

   “大数据、AI技术与医疗的深度融合体现在医疗产业的不同环节。大数据AI技术能够赋能创新药物研发的各个阶段，缩短药物研发周期，并通过AI技术提高新药研发的成功率。在临床诊疗阶段，AI可提升诊断的准确性，为医生提供更精准的诊疗决策。医疗数字化更成熟地发展有赖于大规模的结构化、标准化的医疗数据，以及基于此训练出更精准的算法模型。”这位分析师表示，目前医疗数字化仍处于初级阶段，各个细分领域虽有一些令人振奋的尝试，但应用场景相对有限，距离成熟的落地应用还有较长的路要走。

AI制药向前迈进

     英伟达CEO黄仁勋多次强调的医疗健康领域，预计将在今年的GTC大会上成为核心议题。数据显示，医疗保健和生命科学相关的会议高达90场，数量在包括汽车、云服务、硬件/半导体等热门领域的行业分布中位居第一。这些会议更是汇聚了强生、GSK、默克、诺华、基因泰克、安斯泰来等医药巨头的顶尖专家，以及Recursion、VantAI、Iambic Therapeutics等AI制药公司的创始人。

     最近，英伟达医疗保健副总裁透露了公司的宏伟目标：为更多生物技术公司提供芯片、云基础设施和其他工具。那么，“AI+制药”究竟有何魅力能让英伟达如此倾心？

    根据灼识咨询的分析，AI在药物研发领域的应用范围正日益扩大。药物研发的首要步骤是选择药物作用的靶点蛋白。例如，在癌症中突变率较高、患者数量较多的ALK、EGFR等靶点，市场潜力巨大。传统靶点发现的流程耗时长、效率低，而AI利用自然语言处理技术（NLP）能高效挖掘海量医学资料，迅速发现药物和疾病之间的作用关系，从而找到候选靶点，大幅缩短靶点发现时间，加快药物研发进度。

    同时，AI辅助的化合物发现与设计，能显著优化高通量筛选过程，直观地定性推测物质的结构和活性的关系，从而推测出活性位点的结构和设计新的活性物质结构，大大缩短研发周期，降低研发成本。

    此外，AI还能辅助蛋白质结构预测，克服了传统技术需多次实验高成本的缺点，使低成本准确预测蛋白质的三维结构成为可能。

    基于AI制药的诸多优势，目前全球AI药物研发企业约343家，其中超过一半的公司集中在美国，英国和欧盟分别占据12.5%和13.4%，亚洲大约12.8%（其中中国占据约4.7%）。全球AI药物研发最大的市场在北美，亚太地区排名第三。

     据摩根士丹利去年发布的一份报告指出，AI制药的全球市场规模短期已达500亿美元，并有可能继续上探。全球已有超过270家公司投身于AI制药，其中头部企业已与辉瑞、礼来、赛诺菲等医药巨头建立了稳定合作，拿下数百亿元订单。

    “近年来AI一度站上风口，制药业试图借势起飞，AI制药或将成为未来现实。”分析师如此预言。

AI制药面临发展挑战

尽管人工智能在制药领域的进步日新月异，市场对其技术和商业模式仍持保留态度。

2022年，全球多家AI制药企业完成了合作交易和融资等关键步骤。然而，根据海外AI制药公司公布年报，这些企业同样面临着与传统Biotech相似的挑战：研发管线进展缓慢，资金消耗巨大而回报有限，以及上市药物的商业化进程受挫。迄今为止，AI制药行业尚未有药物获得批准上市。

一位药企高管向21世纪经济报道表示，无论是国内外的巨头还是初创公司，AIGC（人工智能内容生成）在商业化变现方面尚未找到成熟的模式。从产品角度看，AIGC仍处于早期发展阶段，尽管涌现出许多内容生成工具，它们大多面向C端市场，但多数用户仅为娱乐目的，难以转化为付费用户。只有将AIGC应用于B端，辅助工作流程或实际提高工作效率，创造价值，才能形成一个可持续的商业模式。

批评者对AI研发药物的成功率表示怀疑，认为这项技术的潜力可能被过度渲染。例如，Exscientia在2020年利用AI开发的首批治疗强迫症药物因未达预期标准而停止研发。上月，拥有人工智能药物发现平台的生物技术公司Benevolent AI宣布，其主要候选药物失败后，将裁员180人，裁员人数几乎占员工总数的一半。

在药物发现和开发中应用AI的前提，是利用算法在海量数据中搜索，包括化合物结构、动物研究、患者信息等，以确定药物在人体内的靶标、最合适的分子，以及如何创造新分子。缺乏这些数据，AI无法提供最精确的结果。然而，对于规模较小的私营公司而言，它们可能无法承担高昂的商业数据库购买成本，也没有大药企独有的分子库，数据量的不足成为其发展的主要障碍。

中国拥有丰富的数据资源，这成为其发展AI制药的优势。国内庞大的人口基数和大型医院的规模，有利于收集和整合大规模数据。然而，目前国内大多数企业通过公开数据库获取的药物研发数据既少又质量不高。获取临床数据则更加困难。

针对此问题，国内AI制药企业英矽智能的联合首席执行官兼首席科学官任峰在接受21世纪经济报道采访时表示，在实际应用层面，尚未使用任何中国人的数据，特别是利用中国患者的数据来分析发现靶点的方式还未普及。中国是全球数据管制最为严格的国家之一，医院数据对企业不开放，医院间数据也不互通，这些问题涉及数据归属权和使用权，以及数据开放的制度障碍。

国内AI制药进展如何

     行业内部人士甚至预测，在研发层面，形成一条稳定的技术路径可能需要5至10年的时间，而要真正实现对制药行业的根本性变革，同样需要5至10年的努力。

       在AI制药这一领域，核心竞争力的构成主要分为两部分：一是AI技术服务的能力，二是自研管线的多样性和深度。目前，全球范围内已有超过80个项目通过AI技术进入临床阶段，展现出这一领域的巨大潜力。

      观察中国本土的AI制药初创企业，其业务布局大多集中在药物研发这一环节，吸引了诸如英矽智能、晶泰科技、望石智慧、深度智耀、宇道生物、燧坤智能、元气知药、百奥知、冰洲石生物、未知君和亿药科技等行业的领先企业。

     任峰先生表示：“从全球AI制药管线的进展来看，目前最快的管线已推进至临床2期，预计将在2022年底陆续进入该阶段。而我们团队领先的项目已于去年进入临床2期。”

      他进一步阐述：“目前，尚无任何AI公司的算法得到广泛认可，也没有一家公司能自称引领行业潮流。在这种背景下，我们需开展更多的尝试。自2018年以来，中国已涌现出超过百家AI制药公司，每家都拥有独特的算法，解决的问题也各有不同。这种‘群狼战术’最终将促成长期内的竞争，但或许正是这样的竞争环境，才能孕育出真正的行业领导者。”